[키움 허혜민] 한미약품·GC녹십자, 바이오마린에 최대 $475mn 기술이전 계약 체결

BioMarin, 한미약품·GC녹십자와 파브리병 치료제 HM15421/GC1134A에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약 체결. 계약금 $70mn(약 1,000억원), 개발·상업화 마일스톤 최대 $405mn, 총 $475mn(약 6,800억원) 및 단계별 판매 로열티 별도 HM15421/GC1134A는 장기지속형 피하주사 효소대체요법(ERT) 치료제로, 현재 파브리병 환자 대상 임상 1/2상 진행 중. 기존 정맥주사 방식과 차별화된 최초의 피하주사 파브리병 ERT를 목표로 개발 전임상에서 신장 기능, 혈관 건강 및 말초신경계 관련 지표에서 차별화된 효능 확인. 2024년 미국 FDA 희귀의약품 지정 획득 BioMarin은 한국을 제외한 전 세계 개발·상업화 권리 확보. 현재 진행 중인 임상 1/2상 이후 후속 임상개발, 생산 및 상업화를 단독으로 담당할 예정 한미약품과 GC녹십자는 한국 내 상업화 권리 유지. 계약금과 향후 마일스톤 및 판매 로열티는 양사가 공동으로 수령할 예정이며, 구체적인 배분 비율은 공개되지 않음 BioMarin은 올해 초 Amicus Therapeutics 인수를 통해 파브리병 사업을 확대. 이번 계약으로 기존 갈라폴드(Galafold) 치료에 적합하지 않은 유전자 변이 환자군까지 치료 옵션을 확대할 계획 BioMarin Enters Into Exclusive Worldwide License Agreement With GC Biopharma and Hanmi Pharm for Investigational Next-Generation Enzyme Replacement Therapy, Adding a Second Potential Treatment for Fabry Disease