나이벡, 美 학회서 siRNA 뇌 전달 전임상 발표

🧬나이벡, 美 학회서 siRNA 뇌 전달 전임상 발표 https://n.news.naver.com/mnews/article/008/0005289720 💊나이벡의 약물전달 플랫폼 NIPEP-TPP 기반 ‘PEPTARDEL-TB3’가 뇌질환 치료제(특히 siRNA) 를 정맥주사 후 BBB를 넘어 실제로 뇌 전체에서 작동 가능한지 검증. 단순 “뇌 도달 확인” 수준이 아니라 BBB 투과 전뇌 분포 뇌 내 지속성 표적 유전자 억제 행동 개선(기능적 효과) → CNS 치료 플랫폼으로서 실제 효능 체인이 이어지는지 평가. 💊타깃 질환 및 기전 타깃 유전자: BACE1 (β-secretase 1) → 알츠하이머병에서 아밀로이드β 생성의 핵심 효소. 치료제: BACE1 siRNA 전달체: PEPTARDEL-TB3 플랫폼 투여 방식: 정맥투여(IV) → “비침습적 전신투여로 BBB 넘기기”라는 CNS 신약 개발의 핵심 난제에 도전. 💊siRNA 기반 CNS 치료는 글로벌에서 미충족 수요(Unmet need) 최고 수준 이번 데이터는 다음을 가능하게 만듦 글로벌 제약사와 BBB 플랫폼 공동개발/라이선스 아웃 CNS RNA 치료제 파이프라인 확대 알츠하이머 분야에서 조기 PoC 확보 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://t.me/growthbio