[JPM 2026] 애로우헤드 파마

회사 개요 및 전략적 포지셔닝 • RNA interference(RNAi) 플랫폼 기업으로, 질환이 발생하는 조직(tissue) 자체에 RNAi를 전달하는 것을 핵심 차별화 요소로 강조. • TRiMTM 플랫폼을 통해 현재 7개 조직(간, 폐, 골격근, CNS, 지방, 안과, 심근) 타깃 가능. • 임상 단계 파이프라인 20개(자체 11개, 파트너 9개). • 매년 2~3개 신규 임상 자산 추가 목표. • 현금 및 투자자산(발표 기준): • 기존 cash 약 $920m • Sarepta, Novartis 관련 유입 + 최근 자금조달 포함 시 충분한 self-funding 능력 강조. ⸻ 비만 파이프라인: ARO-INHBE & ARO-ALK7 (1) 기전 • INHBE(간) → Activin E → ALK7(지방) 경로 차단 • 지방 저장 억제 및 lipolysis 촉진 (2) ARO-INHBE • Activin E 최대 94% 감소 • 단회 투여로 내장지방 −15.6% (24주) • Tirzepatide 병용 시 • 체중감소: 9.4% vs 4.8% • 내장지방 −23%, 간지방 −76.7% • 고품질 체중감소(lean mass 보존) 강조 (3) ARO-ALK7 • 인간에서 최초 adipocyte 타깃 RNAi knockdown • ALK7 mRNA 최대 94% 감소 • 단회 투여로 내장지방 −14%(8주, placebo-adjusted) (4) 개발 전략 • obese diabetic 우선 • GLP-1 계열과 agnostic combination 전략 • GLP 중단 후 유지요법(maintenance) 가능성 탐색 • 현재 파트너링 계획 없음 (wholly-owned 유지) ⸻ 2026년 주요 마일스톤 요약 • REDEMPLO 첫 full-year 매출 • SHTG Phase 3 readout (3Q26) • ARO-DIMER-PA 초기 임상 데이터 (3Q26) • ARO-INHBE / ALK7 추가 데이터 • ARO-MAPT 초기 CNS PoC 데이터 Q. INHBE 데이터의 재현 가능성과 개발 전략은? A. • Phase 1 데이터는 “고무적이지만 초기”. • 데이터가 유지된다면 Phase 2 진입에 대한 신뢰도는 높음. • 우선 타깃 환자군은 obese diabetic. • tirzepatide 병용에서 가장 강력한 신호 확인. • 향후: • tirzepatide 외 다른 GLP 계열과 병용 • monotherapy cohort도 추가 예정 • 핵심 가설 중 하나는 GLP 중단 이후 유지요법(maintenance) 가능성. • 현재 비만 자산(INHBE/ALK7)은 파트너링 계획 없음, 자체 개발 유지. ⸻ Q. 비만에서 dimer 전략 가능성은? (INHBE + ALK7?) A. • INHBE(간) + ALK7(지방) 는 서로 다른 세포 타입 → 단일 dimer 불가. • dimer 전략은 단일 세포 타입 내 타깃 2개 조합에 적용. • 향후: • 간 타깃 dimer • 지방 타깃 dimer • 2027~2028년 임상 진입 예상, 2026년은 비임상 단계. #올릭스