[제약/바이오] FDA, 초희귀질환 대상 규제 완화 RNA 기업들 직접 수혜 전망

[제약/바이오] FDA, 초희귀질환 대상 규제 완화_RNA 기업들 직접 수혜 전망 DS투자증권 제약/바이오 Analyst 김민정 1. 희귀질환, 더 이상 대규모 임상시험(RCT)을 요구하지 않을 것 - 2월 23일, FDA는 초 희귀질환 환자 대상으로 맞춤 제작된 유전적, 세포적, 분자적 이상을 target 치료제에 대하여 ‘mechanism 중심 허가’를 공식화 - 전통적인 RCT가 현실적으로 불가능한 경우를 고려하여 핵심 요건 4가지를 요구 - (1) 질병 유발 메커니즘 규명, (2) natural history data와 차이점, (3) 근본 원인 및 근접 biological pathway target, (4) target 유전자 편집 입증 등 - 이러한 RCT 면제(=single arm 대체 등)는 비용을 획기적으로 낮출 수 있으며 보다 더 많은 희귀질환 대상 의약품 개발을 용이하게 함 - 더불어 FDA는 단일 유전자 내 서로 다른 변이를 target하는 제품에 대하여 (1) 단일 application으로 허가 가능 (2) master protocol을 통해 단일 임상시험에서 다양한 변이를 평가 (3) in vitro 편집 데이터 및 off-target 평가를 임상시험에 포함되지 않은 변이에 대해서도 승인 근거로 활용 - 이는 유전자치료제에 대하여 ‘플랫폼 기반 개발 구조’를 허용하였다는 뜻 - 향후 ‘적응증 기반 valuation이 아닌 Gene level valuation’이 적용되어야 할 것으로 제시 2. 희귀질환: 상대적으로 높은 약가 → 수익성 높은 질환으로 변모 가능 - 일반적으로 희귀질환 치료제는 높은 약가가 책정됨 - 그러나 제한적인 환자 수 및 낮은 PoS로 인하여 경제성이 비교적 낮았음 - 이번 규제 변화는 (1) 대규모 RCT를 요구하지 않음에 따라 임상 구조 단순화 됨과 동시에 반복 mutation별 개발 불필요로 개발 비용 획기적으로 절감하였으며 (2) mutation마다 독립적으로 적용되던 PoS를 single gene에 통합 적용하여 실패 확률 감소하며 이는 자본비용 감소로 이어짐 - 이러한 환경에서 기존 희귀질환의 높은 약가가 gene level 시장 확장과 결합하여 질환의 수익성을 구조적으로 확대할 것으로 전망 3. [수혜주] 올릭스, 알지노믹스 - 유전자치료제 개발사 올릭스와 알지노믹스가 직접 수혜로 예상 - 특히 알지노믹스는 (1) Eli Lilly와 공동개발하고 있는 유전성 난청 치료제 및 (2) 독자적으로 개발하는 유전성 망막질환 RZ004, Rett 증후군 RZ005 등에서 직접적인 수혜 얻을 수 있다고 판단 - 알지노믹스의 RNA editing 플랫폼은 multi-mutation editing이 가능하며 이에 이번 규제 변화를 통해 다수의 변이들에 대하여 일시에 허가가 가능 이 자료는 조사분석자료 공표 승인이 이루어진 내용입니다 DS투자증권 리서치 텔레그램 링크 : https://t.me/DSInvResearch