사렙타, siRNA 초기 데이터 공개... “기술은 강하다, 아직은 초기”

🧬 사렙타, siRNA 초기 데이터 공개... “기술은 강하다, 아직은 초기” 💊 임상 개요 Sarepta Therapeutics, siRNA 후보 2종 초기 데이터 공개 SRP-1001: FSHD1, SRP-1003: DM1 펩타이드 결합 siRNA, 단회 투여 기준 1/2상 데이터 💊 기술 포인트 근육 전달 효율에서 기존 접근 대비 우위 시사 용량 증가에 따라 혈중 및 근육 농도 증가 (dose-dependent) siRNA 흡수 포화 없음, 안전성은 대부분 경증~중등도 💊 SRP-1001 결과 (FSHD) 근육 농도 28.4 nM (Day 42) → Avidity Biosciences 약 4.5 nM 대비 큰 차이 표적 유전자 억제는 “전례 없을 가능성” 언급 💊 SRP-1003 결과 (DM1) DMPK 유전자 약 50% 감소 (위약 대비) 전임상 예상치 상회, 저용량에서도 경쟁 약물 대비 근육 농도 우위 💊 경쟁 구도 Avidity: 항체 결합 siRNA, 이미 3상 진행 Dyne Therapeutics: ASO 기반, 3상 준비 Sarepta는 siRNA가 더 강한 knockdown 가능하다는 포지션 💊 핵심 쟁점 데이터 자체는 강한 전달 효율과 타깃 억제 시사 다만 초기 임상 + 소규모 데이터, 경쟁사는 이미 후기 임상 단계 💊 전략적 의미 Arrowhead Pharmaceuticals 파이프라인에 5억달러 베팅 현재 Sarepta는 해당 siRNA 프로그램 의존도가 높은 구조 🧬바이오섹터 분석🧬 [그로쓰리서치] https://t.me/growthbio